Terapia génica demuestra una eficacia superior para el tratamiento de los “niños mariposa”
La nueva terapia génica propuesta por investigadores de la Universidad de Stanford es capaz de sanar las ampollas en los “niños mariposa” causadas por la enfermedad epidermólisis ampollosa.
Esta terapia se realiza por medio de un nuevo gel que podría ayudar a cerrar las heridas con ampollas asociadas con esta rara enfermedad de la piel.
Terapia génica para “niños mariposa”
La EB es una afección hereditaria que hace que la piel sea tan frágil al punto de rasgarse al menor contacto, como las alas de una mariposa.
Algunas formas leves de la enfermedad pueden mejorar con la edad, sin embargo no existe cura para los casos graves. Estos pueden llegar a ser fatales.
Otros tratamientos han demostrado ser igualmente efectivos, como los de células madre. Pero, se trata de una técnica súper invasiva que requiere de un injerto de piel. Este normalmente es muy costoso, además requiere anestesia y hospitalización.
Investigadores de la Universidad de Stanford ahora han ideado un tratamiento más barato y fácil que podría brindar el anhelado alivio a tantos afectados por la afección.
El gel tópico ideado por estos investigadores se puede aplicar durante el vendaje regular de heridas. Dicho gel contiene un gen terapéutico que se esparce directamente sobre la piel. El tratamiento funciona al reemplazar el gen que codifica el colágeno VII (C7), que es una proteína que falta en las personas con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB).
Este colágeno mantiene unidas la dermis y la epidermis. Sin C7, los pacientes con RDEB se pasan la vida lidiando con dolorosas ampollas, cicatrices y, a veces, incluso con cánceres de piel.
En lugar de injertar piel nueva en estos pacientes, el tratamiento con gel ‘inyecta’ fibroblastos genéticamente modificados directamente en la piel. Esto se hace a través del virus del herpes labial, el herpes simple tipo 1 (HSV-1).
HSV-1 es capaz de infectar las células de la piel y puede evadir nuestro sistema inmunológico. Pero, los investigadores modificaron genéticamente el virus para que no pueda replicarse y propagarse a otras partes del cuerpo. Los investigadores solo utilizaron HSV-1 para transportar dos variantes genéticas que codifican para C7 en la piel.
Resultados del tratamiento
Los ensayos clínicos demostraron que el tratamiento tópico promueve la integridad de la piel y una expresión robusta de C7.
Los investigadores están conformes con los resultados, pues crearon una terapia génica novedosa, fácil de administrar y altamente accesible. Esta es capaz de revertir la enfermedad genética a través de la aplicación repetida directamente en las heridas de la piel del paciente.
Un tratamiento temprano sobre la herida con este gel tiene el potencial de detener más desgarros y cicatrices en la piel. Gracias a ello, se reduce el riesgo de desarrollo de cáncer de piel y prolonga la vida de los pacientes.
Otros investigadores han intentado hacer geles similares, pero este es el primero en pasar pruebas clínicas rigurosas con gran éxito.
Las biopsias de todos los pacientes revelaron que el gel comenzó a desencadenar la producción de colágeno a los nueve días del ensayo.
Aún mejor, no hubo efectos secundarios adversos graves provocados por la pomada, y funcionó de manera similar para todos los grupos de edad y géneros.
De aprobarse su uso clínico, este gel podrá llegar a muchos más pacientes con esta enfermedad devastadora.